SPERIMENTAZIONE MEDICA
Malgrado la malattia sia estremamente rara, in diversi Laboratori in giro per il mondo, si stanno conducendo interessanti studi, in particolar modo questi studi hanno dimostrato che l’utilizzo del farmaco Triac (farmaco tiroideo a base di tiratricol. Il principio attivo è un metabolita naturale dell’ormone tiroideo chiamato triiodotironina o più semplicemente T3) è in grado di riparare le funzioni cognitive sia nelle cavie di laboratorio che nei pesci zebra.
Questo importante risultato ha fatto sì che in Olanda presso l‘ Erasmus Medical Center in collaborazione con The Netherlands Organization for Health Research and Development sia in corso una sperimentazione partita a ottobre 2014 che prevede l’utilizzo del farmaco Triac per le persone affette da AHDS-MCT8.
Responsabile del TRIAL è il Dott. Edward Visser insieme al Dott. Stefan Groeneweg e a Arjanne Aleman.
FASE 1
La Fase 1 della sperimentazione ha come scopo quello di indagare se il TRIAC può ridurre il livello dell’ormone T3 e quindi ridurre gli effetti tossici causati da un alto livello di T3 nel sangue
PARTENZA TRIAL – Ottobre 2014
FINE TRIAL – Gennaio 2017
PUBBLICAZIONE DATI – Gennaio 2017
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FASE 2
La Fase II del Trial sarà focalizzata sugli effetti del TRIAC sugli sviluppi neurocognitivi
PARTENZA TRIAL – Luglio 2016
FINE TRIAL – Dicembre 2022
PUBBLICAZIONE DATI – Luglio 2023
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In data 04 Aprile 2016 è iniziata, in stretta collaborazione con il centro Olandese , presso la Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta a Milano una sperimentazione farmacologica con il Triac sui 3 pazienti affetti da MCT8.
Analoga sperimentazione è partita a Roma all’Ospedale Bambin Gesù per altri 2 pazienti
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